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成立才10个月就被4亿美金收购,这家企业的突破性疗法神奇在哪里?

   2019-08-27 09:05 来源:药明康德

今日,专注于罕见病创新疗法的Zogenix企业宣布与Modis Therapeutics企业达成协议,将以4亿美金的价格收购Modis Therapeutics企业。Modis企业的主打在研产品MT1621曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟EMA授予的PRIME澳门十大娱乐网址大全认定,是一款治疗遗传性线粒体DNA耗竭障碍的创新疗法。

       今日,专注于罕见病创新疗法的Zogenix企业宣布与Modis Therapeutics企业达成协议,将以4亿美金的价格收购Modis Therapeutics企业。Modis企业的主打在研产品MT1621曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟EMA授予的PRIME澳门十大娱乐网址大全认定,是一款治疗遗传性线粒体DNA耗竭障碍的创新疗法。Modis企业在10个月前刚刚成立,并且获得3000万美金A轮融资。

       胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一种罕见的线粒体DNA(mtDNA)耗竭综合征。线粒体是细胞中的能量工厂,它携带的线粒体DNA编码帮助产生能量的蛋白。在TK2d患者中,由于胸苷激酶2的缺失,用于生成mtDNA的核苷酸库中的核苷酸种类出现失衡,导致mtDNA无法正常复制。这会导致细胞无法产生足够的能量,在能量需求高的细胞中(例如肌肉细胞)导致细胞功能失常。TK2d患者会出现渐进性、严重肌无力,影响患者的运动、呼吸、饮食和其它正常功能。目前没有治疗这一疾病的获批疗法。

       MT1621是一款脱氧核苷组合疗法,它是由不同脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷组合疗法能够改善核苷酸种类的平衡,提高mtDNA的拷贝数目,改善细胞功能。日前,Modis企业完成了MT1621的关键性2期回顾性治疗研究。总计38名TK2d患者接受了MT1621的治疗。与全球性TK2d自然历史数据库相比,接受MT1621治疗的患者群生存几率得到统计显著提高(p<0.004)。不但所有接受MT1621治疗的患者仍然活着,他们中有些患者的运动功能得到显著改善,重新达到了曾经丢失的运动能力里程碑。

       根据协议,Zogenix将支付给Modis企业2.5亿美金前期付款,如果MT1621获得FDA或EMA批准,Modis企业将可分别获得1亿或5千万美金的里程碑付款。

       “Zogenix企业与大家同样拥有为罕见病患者改善治疗选择的愿景,“Modis企业首席实行官Joshua Grass先生说:”大家相信Zogenix企业有能力完成这一疗法的开发,将它尽快带给患者。“

       

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